Tratamiento génico prometedor en tumores cerebrales infantiles

Si bien el medicamento ataca solo a un minúsculo subconjunto de cánceres infantiles, hasta el momento, los 12 pacientes cuyos tumores tenían las mutaciones susceptibles al medicamento respondieron al tratamiento, según resultados publicados el miércoles por American Society of Clinical Oncology



No Banner to display

Los datos de Roche son “muy alentadores”, asegura Edward Kim, oncólogo de Levine Cancer Institute en Charlotte, Carolina del Norte, quien no participó en el estudio. “Así es como soñamos que la medicina de precisión funcione”.

El medicamento ataca alteraciones genéticas llamadas fusiones en tres genes –NTRK, ROS1 y ALK–, que impulsan un crecimiento celular aberrante. En el ensayo, ninguno de los 16 niños cuyos tumores no tenían las mutaciones respondió al medicamento, de acuerdo con los resultados.

El ensayo de Roche es parte de una tendencia más amplia hacia la prueba de nuevos tratamientos dirigidos tanto en niños como en adultos. Históricamente, los niños a menudo han sido excluidos de los ensayos de fármacos experimentales para el cáncer, los cuales tienden a centrarse en el mercado de adultos, mucho más grande. Pero ahora los investigadores se están dando cuenta de que algunas de las mismas mutaciones genéticas que impulsan el crecimiento canceroso en adultos también se encuentran en niños.

El medicamento de Roche está actualmente bajo revisión por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU., tanto para uso pediátrico como para adultos.

El medicamento de Bayer también ha mostrado buenos resultados en niños. En un análisis que también se presentará en la conferencia, Bayer asegura que 94% de 34 niños con mutaciones NTRK en sus ensayos respondieron al medicamento, incluidos 12 cuyos tumores desaparecieron por completo.

El medicamento de Bayer cuesta US$32.800 por un suministro de cápsulas para 30 días, según una portavoz. La dosificación de la formulación oral líquida para niños puede costar entre US$11.000 y US$32.800, según el tamaño del paciente.

Fuente: Infobae



Articulos relacionados